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世界首例!基因编辑在活体动物上成功龙八癌症,且永久有效

2020-11-25 09:44:54 176
世界首例!基因编辑在活体动物上成功龙八癌症,且永久有效


世界首例!基因编辑在活体动物上成功龙八癌症,且永久有效

撰文|nagashi

随着科技进步和医学发展,许多过去让人们束手无策的疾病如今都逐一被缓解,甚至彻底治愈。然而,癌症——作为“众病之王”,却仿佛一道难以攻克的天堑,至今仍未完全被人类所战胜。

从传统的癌症龙八方法,如放疗和化疗,再到如今新兴的直营龙八方法——靶向药物、溶瘤病毒以及免疫龙八,pt的进步为直营pt带来了新的希望,但遗憾的是,这些方法并不能彻底解决癌症这一难题。

因此,这也迫使人类不断开发更新、更高效的癌症龙八方法!


2020年11月18日,以色列特拉维夫大学的pt人员在 Science 子刊 Science Advances 杂志上发表题为:CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy 的pt论文。

这项pt为世界首例证实CRISPR/Cas9系统可以有效龙八活体动物转移性癌症的pt


pt人员开发了一种新的基于脂质纳米颗粒(LNP)CIRSPR递送系统——CRISPR-LNP,并在两种侵袭性和不可治愈的癌症类型——胶质母直营瘤卵巢癌中表现出良好的龙八效果。

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CRISPR技术的迅速发展正在潜移默化地改变着生命ptpt领域乃至人类世界。目前,CRISPR技术已经广泛应用于基因编辑、基因龙八、核酸定位及核酸检测等领域。

2020年10月7日,两位在CRISPR基因编辑领域做出杰出贡献的pt家——Emmanuelle CharpentierJennifer A. Doudna更是被授予了2020年诺贝尔化学奖

近年来,分子靶向药物和免疫龙八等的兴起极大地改善了癌症反应,降低了药物毒性和不想反应。然而,大多数类型癌症的高复发率和耐药性的发展促使我们不断开发新的龙八方式。

值得注意的是,CRISPR-Cas9基因编辑技术从原理上可以永久破坏直营生存基因,从而克服传统癌症疗法的重复剂量限制,提高龙八效果。

但遗憾的是,CRISPR-Cas9技术用于癌症龙八一直受到直营直营编辑效率低现有递送系统潜在毒性的阻碍。

在这项pt中,pt团队报道了用于龙八性基因组编辑的靶向非病毒脂质纳米颗粒(LNP)递送系统的开发,并在胶质母直营瘤卵巢癌这两种侵袭性和不可治愈的癌症模型中对其进行了评估。

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CRISPR-LNP的设计与构建

该pt的通讯作者Dan Peer龙八表示,这是世界上第一个证明CRISPR基因组编辑系统可以在活体动物身上有效龙八癌症的pt,必须强调的是,这不是化疗,没有副作用,并且用这种方法龙八的癌直营将永远不会再活跃起来。Cas9的分子剪刀切断癌直营的DNA,从而去除它,永久阻止癌直营复制

为了确定这项技术在龙八癌症上的可行性,Dan Peer 龙八及其pt团队选择了两种最致命的癌症——胶质母直营瘤转移性卵巢癌

胶质母直营瘤是一种侵袭性最强的脑癌,诊断后预期寿命为15个月,5年生存率仅为3%。pt人员证明,仅用CRISPR-LNP进行一次脑内注射龙八,就可以使患有胶质母直营瘤的小鼠的平均寿命增加一倍抑制直营生长50%,提高生存率30%!

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CRISPR-LNP对小鼠脑内的胶质母直营瘤有良好的龙八效果


与此同时,卵巢癌是女性疾病死亡的重要原因,也是女性生殖系统中最致命的癌症。大多数pt确诊时已是卵巢癌晚期,此时癌直营已经扩散到全身。尽管近年来取得了进展,但也仅有三分之一的pt能活下来。

为了龙八扩散性卵巢癌,CRISPR-LNP也被pt团队设计用于抗体靶向递送,腹腔注射EGFR靶向的CRISPR-LNP可选择性摄取到播散性卵巢直营,体内可进行高达80%的基因编辑,抑制直营生长,并提高小鼠80%的总生存率!

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抗体靶向递送的CRISPR-LNP设计原理图

CRISPR基因编辑技术,能够识别和改变几乎任何基因片段,已经彻底改变了我们以个性化的方式破坏、修复甚至替换基因的能力,尽管CRISPR在pt中得到了广泛应用,但临床应用仍处于起步阶段,因为需要一个有效的传递系统来安全、准确地将CRISPR传递到靶直营。

而该pt中开发的CRISPR-LNP递送系统,可以高效靶向直营生存基因,这是一种创新疗法,用于龙八目前一些尚无有效疗法的恶性直营。

值得一提的是,将CRISPR基因编辑技术应用于癌症龙八,并非Dan Peer团队的“一家之言”,例如2020年3月9日,武汉大学程巳雪团队就在国际著名期刊 Advanced Materials 杂志(IF=25.809)发表了题为:Aptamer/Peptide-Functionalized Genome-Editing System for Effective Immune Restoration through Reversal of PD-L1-Mediated Cancer Immunosuppression 的pt论文。

该pt开发了一种基于天然聚合物的基因龙八递送系统,能够将CRISPR-Cas9基因编辑质粒特异性递送至直营直营核,进而敲除β-catenin,下调直营直营上PD-L1表达,逆转PD-L1介导的直营免疫逃逸,增强T直营对直营的杀伤力

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总而言之,本pt基于CRISPR基因编辑技术脂质纳米颗粒(LNP)开发的联合系统——CRISPR-LNP在龙八胶质母直营瘤转移性卵巢癌小鼠模型上展示出惊人的潜力。更重要的是,这项技术具有广阔的应用前景,它将为龙八其他类型的癌症、罕见的遗传疾病和慢性病毒疾病(如艾滋病)开辟了无数新的可能性。

据悉,Dan Peer龙八团队现在计划继续对血液类癌症以及杜氏肌萎缩症等遗传疾病进行相关实验,Dan Peer龙八表示,这种创新疗法可能还需要一段时间才能用于人类,但对此持乐观态度。正如12年前,当我们第一次谈到基于mRNA的龙八时,人们还以为这是科幻小说。

论文链接:

https://advances.sciencemag.org/content/6/47/eabc9450

https://doi.org/10.1002/adma.202000208